BCMA赛道拥挤，CS1获新宠：野马生物宣布开启首个靶向CS1的多发性骨髓瘤自体CAR-T细胞临床试验丨医麦猛爆料
点击图片了解详情
2019年5月10日/医麦客 eMedClub/--Mustang Bio（纳斯达克股票代码：MBIO），一家临床阶段的生物制药公司，专注于将细胞和基因疗法方面的医学突破转化为潜在的方法治疗血液系统癌症、实体瘤和罕见的遗传性疾病。2019年5月8日，该公司宣布，世界著名的独立癌症研究和治疗中心——希望之城已开始招募创新性CS1嵌合抗原受体（CAR）治疗复发或抵抗性多发性骨髓瘤患者T细胞疗法（MB-104）试验。
(图片来源：webmd.com)
大多数CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的临床试验都靶向BCMA，包括Celgene的bb2121。Mustang认为，通过靶向CS1（也称为CD319，CRACC和SLAMF7），其MB-104 CAR-T将与靶向BCMA的CAR-T临床试验区别开来，并且可以在庞大且不断增长的多发性骨髓瘤市场中开辟一个利润丰厚的市场。
第一阶段临床试验是第一个靶向CS1蛋白的自体CAR-T试验，CS1蛋白在几乎所有多发性骨髓瘤患者中由癌细胞表达。CS1在正常组织中也具有低表达，从而防止这些细胞在治疗期间受到严重损害。
“多发性骨髓瘤占所有血液和骨髓癌的10％。CS1是目前几乎没有可行治疗方案的多发性骨髓瘤患者的一个非常有希望的靶点，“希望之城血液学和造血细胞移植系教授Xiuli Wang博士说。王博士的团队开发了CS1 CAR-T，并在临床前和转化研究中成功进行了测试。
CS1是Bristol-Myers Squibb和AbbVie的多发性骨髓瘤抗体Empliciti（elotuzumab）的靶点，该药物已成为重磅产品，但自2015年进入市场以来销售增长缓慢。去年，该产品为BMS盈利2.47亿美元。
Xiuli Wang博士
(图片来源：City of Hope Comprehensive Cancer Center)
该试验将在南加州的City of Hope癌症治疗和研究中心进行，该中心正迅速成为美国用于细胞疗法的首选机构之一。它将招募大量预先治疗的骨髓瘤患者，这些患者至少接受过三种治疗方案并且CS1抗原检测呈阳性。在试验期间，患者的T细胞将被静脉收集并在希望之城GMP设施中重新设计以表达CS1 CAR。然后将CAR-T细胞在实验室中繁殖并输注回患者体内，在患者体内增殖并更好地识别并杀死癌细胞。
Mustang总裁兼首席执行官Manuel Litchman
(图片来源：KNect365 Life Sciences)
野马本周还宣布，它已经筹集了3200万美元的公开募股资金，这将有助于它为血癌、实体瘤和罕见遗传疾病的CAR-T临床试验提供资金。
Mustang总裁兼首席执行官Manuel Litchman说：“这项开创性的CS1 CAR-T试验代表了令多发性骨髓瘤患者的一项令人兴奋的进展。我们期待更多地了解其应对这种难以治疗的疾病的潜力。"
公司其他管线
（图片来源：公司官网）
Mustang的CAR-T临床试验还包括MB-102，靶向CD123以治疗急性髓性白血病的疗法，该疗法也与City of Hope合作，不久将开始试验。MB-106是一种CD20靶向治疗药物，与Fred Hutchinson癌症中心合作，正在进行非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的试验。
其最先进的项目是MB-107，这是一种基因疗法，由St Jude儿童研究医院许可，用于X连锁严重联合免疫缺陷（X-SCID），也称为“泡泡男孩”综合症，正处于1/2期试验阶段。该试验的数据上个月在新英格兰医学杂志上发表。
Mustang Bio（“Mustang”）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将在细胞和基因疗法方面的医学突破转化为血液癌症、实体瘤和罕见遗传疾病的潜在疗法。Mustang旨在通过许可或以其他方式获得所有权权益，为研究和开发提供资金，并将技术推向市场来获得这些技术的权利。Mustang与顶级医疗机构合作，推动CAR-T和CRISPR / Cas9增强CAR-T疗法在多种癌症中的发展，以及针对XSCID的慢病毒基因疗法。更多消息见www.mustangbio.com。
参考来源：
公司官网
https://pharmaphorum.com/news/mustang-bio-car-t-starts-trials/
https://www.globenewswire.com/news-release/2019/05/08/1819241/0/en/Mustang-Bio-Announces-City-of-Hope-Opens-First-of-Its-Kind-Multiple-Myeloma-CAR-T-Cell-Therapy-Trial-Targeting-CS1-Protein.html
点击下方，抢先免费报名参与大会！